美国FDA小组投票反对批准Intercept脂肪肝药物

http://www.wenzhouzx.com   2023-05-20 21:46　  来源 温州在线

温州网讯，美国食品和药物管理局的一个顾问小组对InterceptPharmaceuticals用于治疗一种脂肪肝疾病的口服药物的安全性持谨慎态度，周五建议暂缓对该药物的加速批准。

外部专家小组以15票对1票反对批准奥贝胆酸(OCA)，其依据是替代生物标志物数据表明它可能有益于患有NASH（非酒精性脂肪性肝炎）和肝脏纤维化或瘢痕形成的患者。

根据目前的数据，该小组以12比2的票数投票认为Intercept药物的益处并未超过纤维化NASH患者的风险。两名成员弃权。

针对FDA的决定，Intercept首席执行官JerryDurso在一份声明中表示，“我们对今天会议的结果感到失望。”

声明补充说：“正如今天的会议所讨论的那样，我们仍然不同意FDA关于OCA在NASH引起的肝硬化前纤维化中的疗效和安全性的某些特征以及非侵入性测试（NITs）的作用。”

在几家制药商多次临床失败后，NASH是一个巨大的未满足需求，没有批准的药物。根据美国肝脏基金会的数据，进行性脂肪肝影响了美国约5%的成年人。

“如果你说的是数以百万计的NASH患者可以继续服用这种药物，那么千分之一的人可能会患上严重的DILI（药物性肝损伤），你说的是一种新的肝病流行病，作为一种不良反应药物的作用，”小组成员、华盛顿大学副教授詹姆斯·弗洛伊德(JamesFloyd)说。

这种情况是发达国家肝移植增长最快的原因，肥胖和糖尿病增加了NASH的风险。

Intercept此前曾于2020年被FDA拒绝，该机构确定该药物的预期有效性未能超过潜在风险。

这家制药商去年重新提交了申请，对其有效性和安全性进行了额外分析，但FDA似乎仍不相信。

“FDA最初得出的结论是，OCA与不利的收益/风险状况有关，在重新提交的报告中，我们对疗效的评估保持不变，”FDA肝病医疗团队负责人RubyMehta在周五的会议上表示。

FDA通常遵循其顾问小组的建议，但没有义务这样做。由于糖尿病和肝损伤风险增加以及其他不良反应的信号，它一直担心该药物的安全性。

预计FDA将于6月22日做出决定，但在周五投票后加速批准的可能性很小。

该机构告诉专家组，将继续对参加正在进行的试验的患者进行临床益处评估，这可能是未来潜在传统批准的基础。

Jefferies分析师MichaelYee表示：“我们想知道该公司是否会认真考虑获得2年后的结果数据所需的大量现金，这最终可能行不通-然后面临太多竞争。”

NovoNordisk、MadrigalPharmaceuticals和AkeroTherapeutics等其他制药商也在开发治疗这种疾病的药物。

“FDA希望看到一个庞大、强大的安全数据库，并且将仔细检查不良事件，”Yee说。

2016年，OCA以商品名Ocaliva获批用于治疗一种称为原发性胆汁性胆管炎的慢性肝病，但由于潜在的严重危害，FDA在2021年限制其在晚期肝硬化患者中的使用。

根据FDA的数据，如果获得批准，符合OCA条件的患者总数将在美国达到600万至800万。

编辑： yujeu